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内蒙11选五冷号:并不孤獨的孤兒藥(上篇): 孤兒藥概述

香港赛马人工计划 www.ocuxy.com 藥業人才網 發布時間: 2015/8/13 14:38:47

    首先要說明的是,孤兒藥并非是針對孤兒的藥,孤兒需要的不是“藥”,而是“愛”。筆者不清楚中文“孤兒藥”初的來源,但估計很可能不是中文首 創,而是英文Orphan Drug的直譯,取自孤兒孤苦無依且乏人重視的概念。孤兒藥在中國也被稱為罕見病用藥等名稱。由于多種原因,中國大陸目前尚沒有一種自主研發成功的孤兒 藥,本文的主要內容不得不主要談美國和歐盟對孤兒藥的研發情況。本文力圖就孤兒藥這個話題,做一個相對全面的綜述介紹(監管政策除外),本文為部分, 希望能夠拋磚引玉,引起制藥領域乃至領域外人士對孤兒藥以及罕見病的重視。

    說孤兒藥,首先還要先談孤兒病或者說罕見病,目前,我國并并沒有一個官方的明確的罕見病定義,這主要原因恐怕是我國罕見病患者流行病學數據的嚴重缺 失。罕見病在世界范圍內,并沒有一個明確的數字(發病率)來劃分罕見病和普通病,因為在世界上某個地方或者某個特定群體被視為罕見病的疾病,在別的地方卻 可能很常見。世界衛生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病,常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、 法布瑞病、成骨不全癥、戈謝病等,絕大多數(有報道說是80%)罕見病是遺傳病,因此,即使病人在出生后不出現癥狀,也會伴隨病人一生。很多罕見病在病人 嬰幼兒時期就出現癥狀,大約30%罕見病兒童在5歲前病逝。在美國,罕見病是指受影響病人在20萬人(限于美國)之下的疾病,在日本,則是限定在5萬人以 下(日本人口只有美國的40%),而歐盟的定義則是發病率在萬分之五的病,據估計,美國47%的罕見病的病人人數少于2萬5千人, 罕見的罕見病到底有多罕見呢?!有一種基因缺乏癥, 目前確診病人,全球只有一個病人,這個?。磖ibose-5-phosphate isomerase deficiency)被視為罕見的罕見?。ú荒芨奔耍。?。研究表明,大約十分之一的美國人患有罕見病 。據估計,在美國和歐洲,共有超過5500萬人患用罕見病,而我國總人口遠超過美國和歐洲的人口總和,據估計,我國至少有超過1千萬罕見病患者。美國 FDA認可6000種罕見病,歐盟版FDA,即EMA(European Medicines  Agency)認可8000種罕見病。自從1983年美國國會通過孤兒藥法案以來,美國FDA已經批準超過350種孤兒藥(其中包括生物藥)用于治療大約 200種罕見病。所以即使是在美國,絕大多數罕見病迄今仍然是無藥可治,但這也顯示孤兒藥還有很大的市場空間。

    孤兒藥原本是指藥企對這類藥缺乏興趣(主要是由于單一病種病人數量少,市場?。?,然而,近幾年,越來越多的歐美大中小藥企開始進入孤兒藥,從這個 意義上,孤兒藥確實是不算孤獨。上述趨勢從近幾年美國FDA批準上市的孤兒藥情況也可以看出。比如去年(2014年),FDA批準的35種新藥中,有15 種是孤兒藥,這個數目是自1983年美國的《孤兒藥法案》實施以來的。事實上,在過去幾年中,FDA批準的孤兒藥所占比例至少占三分之一(3)。 FDA新藥辦公室主任John Jenkins預測以后FDA批準的新藥中孤兒藥所占比例還會進一步增長。

    孤兒藥的研發在歐美,尤其是美國近年來的快速發展是有多種原因的,其中很重要的一點是相關法規的制定、實施,在政策上對孤兒藥的研發進行鼓勵和引 導, 在經濟上也有補償機制。如上所述,美國在30年前,即1983年通過了孤兒藥法案(即ODA, Orphan Drug Act),2002年通過了罕見病法案,歐盟也類似的法案,只是歐盟對罕見病的定義更寬泛一些,將主要在發展中國家才有的熱帶病也列入其中。ODA對美國 的孤兒藥的研發促進作用是巨大而明顯的,在ODA實施前,即1983年前,FDA批準的所有新藥中,總共只有38種是用來治療罕見病的,從1983年1月 至2004年,共有1129種不同的化合物或生物制品以孤兒藥審批途徑進入臨床實驗,終有249種孤兒藥被批準上市,截至目前(2015年8月11 日),這一數字已經非常接近400大關(用于近500種罕見?。?。ODA的主要內容和對孤兒藥的研發的促進主要表現在:1)聯邦政府對藥企在孤兒藥的研發 經費退稅(可達50%),以及相關競爭性聯邦經費支持;2)增強專利和孤兒藥市場化?;? (批準后有7年的市場獨占期);3)快速審批程序;4)規模更小的臨床實驗。后這一點恐怕是重要的,在新藥研發中,的開銷是在臨床實驗上,尤其是 在后一步多達上千(甚至上萬)病人(對一般藥而言)的3期臨床實驗上,許多研發過程中的藥就是死在后這個關口上,也意味著此前數以億計(美元)的前期 投資都打了水漂,所以,新藥研發不但周期長(至少8-10年),風險也很高,而孤兒藥研發風險則大大降低,不但研發過程中可以得到聯邦經費支持,臨床實驗 階段的開銷也大大降低,有的孤兒藥,即使是在3期臨床階段只有幾十個病人也終批準上市了(就是想多找病人也不是那么容易的)。并且,孤兒藥一般定價都很 高,一般每個病人每年需要花費20萬到50萬美元 (當然基本都是保險公司買單),且大多要終生服藥。所以,孤兒藥對藥企而言可謂是投資少、收益大,盡管孤兒藥不大可能成為銷售額高達上百億美元的超級重磅 藥,但是在這個重磅藥時代即將結束的時候(阿斯利康老總云),孤兒藥顯然即使對國際制藥巨頭們而言,也是擋不住的誘惑。

    就全球而言,據湯姆遜路透的報告顯示,2000年到2010年10年間,孤兒藥的復合年增長率為26%,高于普通藥的20%。2014年,全球孤兒 藥年銷售額已超過700億美元, 占全部處方藥市場的14%。據EvaluatePharma預測,到2020年(即5年后),孤兒藥全球年銷售額將達到1760億美元,其增長率將是所有 處方藥市場增長率的兩倍,到2020年,孤兒藥在世界處方藥市場的份額(不計仿制藥)將達到19.1%,因此,孤兒藥在未來將繼續是一個快速增長的大市 場,值得投資者關注。值得一提的是,孤兒藥也并非都是治療一些我們聞所未聞的罕見病。更常見的孤兒藥只是一些常見?。ㄈ韁琢齪脫翰。┲械囊恍┭切?。目前 全球暢銷的10種孤兒藥主要都是治療如腫瘤和血液病等看起來似乎常見的疾病的。

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